ReviR溪砾科技RTX-117管线获美国FDA孤儿药资格认定
ReviR溪砾科技宣布其小分子药物管线RTX-117获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格认定,适应症为腓骨肌萎缩症。该管线预计将于2026年第一季度启动I期临床试验,在健康志愿者中评估其安全性、耐受性及药代动力学特征,随后按计划开展Ib/IIa期CMT患者临床试验。
ReviR溪砾科技宣布其小分子药物管线RTX-117获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格认定,适应症为腓骨肌萎缩症。该管线预计将于2026年第一季度启动I期临床试验,在健康志愿者中评估其安全性、耐受性及药代动力学特征,随后按计划开展Ib/IIa期CMT患者临床试验。